一项评估ENV-101 (Taladegib)在PTCH1功能突变缺失的晚期实体瘤患者中的安全性和有效性的2期多中心研究

包括符合这些标准的患者:

• 年龄大于或等于18岁的女性或男性。12 - 17岁(含)的女性和男性，在与主办方进行生长板发育评估的x光检查后，如果认为合适，可以被录取
• 是否组织学或细胞学上证实存在PTCH1功能缺失突变的实体肿瘤，并通过CLIA认证实验室常规执行的基因组测序确定
• 能够口服药物
• 患者必须对所有标准治疗方法都难以治疗，或者标准或治愈性治疗方法不存在，或者患者有拒绝标准治疗方法的记录
• 患者愿意签署并充分理解知情同意书
• 预期寿命≥3个月

排除符合以下标准的患者:

• 同时使用除本研究中使用的治疗方法以外的任何抗癌治疗方法(如化疗、其他靶向治疗)
• 无法控制的胸腔积液、心包积液或腹水需要反复引流。允许病人留置导尿管
• 研究开始前5年内除原发肿瘤类型外的恶性肿瘤，但转移或死亡风险可忽略不计(例如，预期5年OS > 90%)且预期有疗效的患者除外(允许既往有原位基底细胞癌或鳞状细胞皮肤癌(如果完全切除)病史，通过监测控制的局限性前列腺癌，手术治疗的有疗效的原位导管癌)
• 研究开始前两年内有临床显著自身免疫性疾病史，需要处方全身治疗;经研究者评估后，可考虑控制性甲状腺功能减退患者。
• 研究开始时存在活动性感染或确诊活动性人类免疫缺陷病毒(HIV)、乙型肝炎病毒(HBV)或丙型肝炎病毒(HCV)
• 重大心血管疾病，如纽约心脏协会心脏病(II类或以上)、研究开始前3个月内的心肌梗死、不稳定心律失常或不稳定心绞痛。已知冠状动脉疾病，充血性心力衰竭不符合上述标准，或左室射血分数< 50%的患者必须在治疗医师的意见优化的稳定的医疗方案
• 难治性恶心、呕吐、吸收不良、胆道外分流或重大肠切除，会妨碍研究产品的充分吸收
• 在研究开始前28天内进行重大手术或预计在研究过程中需要进行重大手术
• 在研究开始前28天内使用任何其他研究药物进行治疗或参加其他有治疗目的的临床研究
• 研究开始前12天内使用中度或较强CYP3A4抑制剂或诱导剂药物
• 既往治疗导致的CTCAE≥2级未解决的毒性(不包括贫血、脱发、皮肤色素沉着、铂引起的神经毒性和内分泌疾病或稳定的疾病)
• 性活跃且不愿意在研究期间和最后一次研究剂量后30天内使用避孕措施的具有生育潜力的男性和女性
• 怀孕或哺乳的雌性动物
• 不愿意在研究期间和最后一次研究剂量后30天内停止献血或血液制品的女性和男性
• 不愿意在研究期间和最后一次研究剂量后30天内停止捐献精子的男性
• 对ENV-101任何成分有严重过敏反应、过敏反应或已知超敏反应史的患者
• 直系亲属(配偶、父母、子女或兄弟姐妹;直接隶属于研究调查地点或研究主办方的人员