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Maurie Markman，医学博士，CTCA医学与科学总裁．
此页面于2021年5月24日更新。
靶向治疗通过使用药物来寻找特定癌细胞特有的特征或影响其行为的特征。这些特征可能包括酶、蛋白质或基因突变，这些可能会推动癌症的生长。靶向治疗药物要么直接攻击细胞，要么帮助其他细胞癌症治疗， 如化疗，工作更好。药物也可以与之结合使用放射治疗或外科手术．
靶向治疗是一种精密癌症治疗．传统的化疗以全身快速生长的细胞为靶点，不管它们是否癌变，而靶向治疗则将药物导向癌细胞的特定特征。肿瘤学家依靠先进的基因检测和别的实验室测试或诊断程序确定一种有效的靶向治疗是否对患者有益。这些疗法针对它们所影响的特定癌症，或针对癌细胞的特定特征，无论它们在身体的哪个部位出现。
靶向治疗药物干扰受体或蛋白质，癌细胞上和癌细胞上的特定分子。具有靶向治疗的目标是通过干扰或攻击调节生长和分裂的细胞的遗传特征来停止或缓慢肿瘤生长。不像免疫疗法它刺激人体的免疫系统将癌细胞识别为异物并攻击它们，而靶向治疗依赖于它使用或携带的药物来进行攻击。
当细胞中的DNA发生突变或有缺陷时，癌症就会发生。靶向治疗药物被设计成绕过正常细胞，瞄准特定的目标——有些是癌细胞表面的突变，有些是细胞内部的突变。一旦达到目标，这些药物可能:
例如，Trastuzumab（Herceptin®）-a药物设计用于关闭癌细胞生长信号 - 用于治疗一些乳腺癌．它靶向人表皮生长因子受体2（HER2）蛋白质有缺陷。Her2是在正常细胞表面上发现的蛋白质，其发送有助于细胞生长的信号。但它以约25％的乳腺癌患者运行AMOK，并最终产生太多的受体，导致癌细胞生长繁重。
另一个例子是贝伐单抗(Avastin®)，这是一种可能破坏癌症生成新血管能力的药物，这将增加它养活自己所需的血液供应。所有的细胞都会产生血管内皮生长因子(VEGF)，这是一种通过血管生成过程帮助细胞形成新血管的蛋白质。血管生成抑制剂贝伐单抗(bevacizumab)等药物被设计用于阻断VEGF，阻止肿瘤形成新的食物供应。
在决定是否使用靶向癌症治疗之前，肿瘤学家需要知道他们的目标在哪里。为了帮助这种精准医学，某些测试可能有助于确定是哪种DNA突变驱动了癌症的行为。这些测试包括:
高级基因组检测:在这种分析中，对肿瘤的基因图谱进行扫描，以寻找可能促进肿瘤生长、进展或其他行为的特定突变。如果发现了一个已知的突变，它可能与针对该突变的特定药物治疗相匹配。
病理学测试：这些包括检查组织样品，血液样品或粪便样品。通过在癌细胞中寻找突变蛋白或蛋白质过多，病理学家可以识别治疗的潜在靶标。他们也可以寻找癌细胞内染色体的异常。
基因检测:这些检测可以确定病人是否有与他或她的癌症相关的遗传基因突变。
有不同类型的靶向治疗，具体取决于检测到的特定癌症特征。以下是一些潜在的治疗方案。
单克隆抗体，也被称为治疗性抗体，是在实验室中产生的免疫系统蛋白质。这些经过设计的分子可以附着在癌细胞上的特定目标上。它们可以直接阻止癌细胞生长或导致癌细胞自我毁灭。它们也可能被用来携带毒素，如化疗药物或放射性物质到肿瘤细胞，导致细胞死亡。在免疫治疗中，单克隆抗体标记癌细胞，使其更容易被免疫系统发现和消灭。
小分子药物能够更好地接入细胞并由于它们的低分子量和尺寸而定位它们的主要目标。小分子药物的一些实例包括表皮生长因子受体（EGFR）抑制剂，血管生成抑制剂和凋亡诱导剂。
激素疗法靶向特异性激素，例如雌激素，减少身体中的激素的量，减缓激素的产生或完全抑制癌细胞。
由于该治疗旨在靶向癌细胞并对健康细胞造成备受伤害，因此靶向治疗药物可能造成比常规治疗的副作用更少。然而，根据所用靶向治疗的类型，治疗也可能改变细胞功能，可能导致应监测和管理的副作用。
有针对性的治疗副作用可能包括：
靶向治疗药物是强大的，可能会对护理人员和接触他们的家庭成员造成副作用。如果你在家接受靶向治疗，要注意特殊的处理、储存和处理要求。
美国食品和药物管理局(FDA)已经批准了针对许多癌症的靶向治疗药物，包括最常见的癌症类型，如:
FDA还批准了靶向治疗药物，用于治疗具有神经营养受体酪氨酸激酶(NTRK)基因融合的实体肿瘤。在这些肿瘤中，NTRK基因断开了一条染色体并与另一条染色体融合，这可能会促进肿瘤的生长。这是一种肿瘤激动疗法，根据癌症的特定遗传特征诊断，而不管它在体内的何处起源。
针对癌症患者的靶向药物的使用方式和使用地点取决于许多因素，包括临床考虑和个人偏好。它们可以通过以下方式管理:
小分子药物通常以丸剂或胶囊形式给出。单克隆抗体通常通过注射或输注给药。治疗计划包括更频繁的注射或输注的患者可以选择一个港口或导管以更有效地提供药物，减少疼痛。
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