t细胞是人体对抗疾病的有力武器。这些淋巴细胞不仅攻击病毒和寄生虫，而且它们应该重新出现识别特定威胁。但有时候，T细胞需要帮助，特别是在涉及癌症时。其中一些帮助以某种形式出现免疫疗法这些药物为t细胞提供了额外的工具，帮助它们寻找并杀死癌细胞。检查点抑制剂例如，药物设计用于阻止防止T细胞识别癌症的欺骗信号。现在，研究人员通过重新设计了一种额外的基因来验证一些新的T细胞的新方法，旨在让他们识别和攻击特异性癌细胞。发展被认为是开创性的，因为它标志着帮助身体对抗难以治疗癌症的新方法。
将其称为“历史行动”，美国食品和药物管理局（FDA）本周批准了这一方法，当时批准一种新型的免疫疗法称为汽车T细胞疗法或基因治疗 - 使T-Cell是一种反复复发或难治的武器急性淋巴细胞白血病(ALL)，年龄在25岁及以下。“这是一项令人兴奋的新进展，用于治疗有限的患者群体治疗方案，“说博士Maurie神枪手他是美国癌症治疗中心医学与科学主席®(CTCA)。
定制t细胞
批准的治疗，Tisagenlecleucel.（Kymriah.®)，使用被称为嵌合抗原受体(CAR) t细胞的修饰免疫细胞。(奇美拉是一种神话中的怪兽，拥有不同动物的头、身体和尾巴。)这些细胞是为每个病人定制的，使用病人自己的t细胞，通过一种叫做单采的过程从血液中取出。然后，这些细胞被送到实验室，在那里，它们被一种含有蛋白质的基因修饰，这种蛋白质引导t细胞用表面的特定抗原(CD19)靶向白血病b细胞。这些超负荷的t细胞会大量繁殖，然后注入病人体内。整个过程大约需要三周时间。FDA局长斯科特·戈特利布博士在一份声明中说:“我们正在进入医学创新的新前沿，有能力重新编程患者自身的细胞，以攻击致命的癌症。”
根据FDA的说法，tisagenlecucel可能会导致严重的副作用，包括细胞因子释放综合征(CRS)，细胞因子的毒性洪水可能会导致流感样症状，高烧，危及生命的神经系统副作用和/或其他严重的情况。FDA要求使用这种疗法的医院必须经过认证和培训，能够识别和管理CRS。与tisagenlecucel的批准一起，FDA扩大了tocilizumab (Actemra)的批准®)治疗CRS，并特别指出，除非tocilizumab立即可用，否则不应使用CAR - t细胞治疗。此外，由于CD19存在于健康的b细胞中，所以tisagenlecucel也可能破坏这些细胞，从而增加感染的风险。
白血病的突破性治疗
汽车T细胞疗法最早的患者是艾米丽白头，当时她在PBS系列中的一个故事中的儿童医院治疗了6岁时巨蟹座:百病之王．当她被赋予用源自人免疫缺陷病毒（HIV）的病毒进行修饰的轿车T细胞时，艾米丽就在死亡。艾米丽现在12岁，没有活跃病的迹象。她和她的父母一起出现在FDA关于治疗的听证会上埃米莉患有ALL，这是一种骨髓产生过多缺陷淋巴细胞的癌症。
在许多情况下，所有人都以积极的结果对待化疗，干细胞移植或者有针对性的治疗方法．但在某些情况下，这些治疗不会产生足够的结果，并且疾病变得高度抗性。在一个临床试验中，52名患者中的52名（82％）复发或难治性B细胞所有患者均未在用Tisagenleclecel治疗的三个月内显示疾病的迹象。几十次临床试验正在研究CAR - t细胞是否可以作为治疗其他血癌的一种选择，包括淋巴瘤以及其他形式的白血病，以及有实体瘤的癌症，例如脑和乳腺癌．“需要更多的研究努力来进一步定义这种相当新颖的癌症管理方法的作用，”马克曼博士说。
