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FDA批准基于遗传化妆的第一个癌症治疗,而不是肿瘤位置

免疫疗法药物
美国食品和药物已经取得了不受肿瘤的主要位置基于肿瘤的癌症疗法的突破步骤,而是在癌症DNA中发现的特定遗传特征。

传统上,癌症已经被它发展的身体在身体中鉴定出来。乳腺癌在乳房中形成,肺癌在肺部,等等。即使当癌症转移到身体的不同部分时,它也由其原始位置定义。如果结直肠癌例如,它被称为转移性结肠直肠癌,而不是脑癌。但许多医生,包括Shayma Master Kazmi,MD,RPH,医疗肿瘤科医生医院在费城,叫老学校的思考。“我们曾经考虑过他们起源的地方的癌症,”Kazmi博士说。“现在,我们正在扩展我们对癌症的看法,不受它开始的限制,而是看其蓝图,癌症转移的方式,它的发展方式,是什么让癌症蜱。”

突破性治疗

美国食品和药物管理局(FDA)在5月份支持这一观点突破步骤基于肿瘤的主要位置的批准癌症治疗,但在癌症DNA中发现的特定遗传特征。批准允许检查点抑制剂药物Pembrozumab(Keytruda®)用于治疗具有两种特异性遗传特征之一的患者,称为微卫星不稳定 - 高(MSI-H)和错配修复缺陷(DMMR)。这些基因突变使得细胞中的DNA难以修复本身,这可能导致未经检查的细胞生长的类型导致许多肿瘤形成和生长。该决定标志着其历史第一次,FDA基于遗传特征批准了癌症治疗。“这种批判性和范式变化的FDA决定是未来癌症治疗将如何确定的另一个例子,”Maurie Markman,MD癌症治疗中心医学与科学总裁®(CTCA)。

像pembrozumab这样的检查点抑制剂是免疫疗法旨在破坏沟通的药物,常见的一些癌细胞和疾病 - 抗击T细胞,这使得癌症免受免疫系统隐藏。免疫细胞几乎就像身体警察部队,扫描其他细胞,因为它们通过了某些检查站,以确定它们是否造成需要中和的威胁,如感染或疾病。但由于癌症是由身体自己的细胞逐渐变黑,一些癌细胞能够通过将欺骗性信号发送到位于免疫细胞表面的蛋白质受体,因为它们通过检查点。检查点抑制剂如此命名,因为它们通过阻止那些受体和将癌症暴露为有害和攻击而工作。如果不是这些检查点,免疫系统可能会攻击健康的细胞。具有检查点抑制剂的目标是保持那些健康的细胞保护,同时赋予免疫系统能够识别癌症的威胁。但他们并不总是作为设计的工作,科学家们还在努力弄清楚为什么。

'巨大的第一步'

“这些药物在免疫系统上释放制动器,所以我们的T细胞可以寻找外国抗原,”Markman博士说。“问题是:肿瘤细胞中的内容,他们会发现它们释放制动器时?他们攻击了什么?”例如,Pembrolizumab产生阳性结果约20%的使用时间。虽然研究人员不知道为什么工作有些患者但不是其他患者,他们发现的是MSI-H和/或DMMR缺陷存在于其中药物表现出阳性结果的癌症,无论肿瘤位于何种位置。事实上,这些缺陷已在癌症类型中发现了许多患者。已检测到MSI-H所有结肠直肠肿瘤的15%以及膀胱,乳腺,前列腺和甲状腺癌的患者。在林奇综合征患者中,缺陷也已发现90%的结肠直肠癌,遗传条件升高了一些癌症的风险。

到目前为止,FDA已批准检查点抑制剂以治疗几种癌症,但仅基于它们在肺部中形成的位置,膀胱, 例如。药物也批准治疗霍奇金淋巴瘤和转移黑色瘤。Kazmi博士说,通过基于癌症的特异性遗传特征基于这种新的认可,FDA正在改变癌症的未来可能对待癌症的第一个巨大步骤。“通过改变其对传统癌症治疗的观点,FDA是非常令人兴奋的是,FDA正在思考,”她说。“我们不希望受到癌症起源的限制。我们希望在其核心,其驾驶机制攻击它。”

了解有关为什么免疫疗法为某些患者工作但不是其他患者的更多信息。