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什么是caspr?基因编辑工具持有癌症治疗的承诺,但可能已经休息了

遗传测试
如果医生不仅能发现与癌症相关的DNA突变,还能在基因水平上修复它们,那会怎么样?这就是CRISPR背后的理论。CRISPR是遗传学上的一项突破性技术,已经成为许多新闻头条,并在科学家和医生中引发了热议。

遗传学和基因组学方面的突破导致了癌症治疗和预防方面的重大进展。遗传测试,例如,可以识别遗传基因突变这可能会增加患者的癌症风险。该信息可以帮助患者考虑预防性步骤预防癌症或帮助医生在其早期阶段诊断癌症。先进的基因组测试可能允许医生识别癌细胞中的DNA突变,并更好地匹配靶向治疗药物以攻击这些突变。

但是,如果医生不仅可以发现与癌症相关的DNA突变,但在遗传水平修复它们?这就是CRISPR背后的理论。CRISPR是遗传学上的一项突破性技术,已经成为许多新闻头条,并在科学家和医生中引发了热议。CRISPR已被称为“改变游戏规则“基因编辑技术与”其中之一“这十年里最大的科学故事但是,随着科学家确定其在治疗癌症和其他疾病方面的全部潜力,它也引发了人们谨慎乐观的呼吁。“CRISPR作为一种癌症治疗方法的潜力是不确定的,”美国癌症治疗中心医学与科学主席Maurie Markman医学博士说®(CTCA)。

CRISPR是什么?

  • CRISPR代表成簇的有规律间隔的短回文重复。
  • CRISPR是免疫系统的一部分,保护身体免受病毒侵害。
  • 用来切断DNA的酶叫做Cas9。因此,CRISPR的正式名称为CRISPR- cas9。

那么如何用厨房用具来编辑基因和潜在治疗疾病的东西?CRISPR通过瞄准错误的DNA延伸,揭开一块受损的DNA并使用称为CAS9的酶切割。将解开的序列与兼容RNA的股线匹配并将其重新加入DNA链中。科学家理论为他们可以操纵Cas9以切割错误的DNA序列,并引入特定的RNA跨度以完成修复。科学家表示,使用CRISPR的修复过程比以前使用的其他基因编辑方法更快更准确。这允许研究人员更快地研究潜在的疗法。“CRISPR的主要优点是它能够以精确的方式轻松编辑基因组,”国家癌症研究所的吉罗博士说。

已经启动了多项研究以确定CRISPR是否可用于修复癌细胞中的DNA突变或操纵细胞以攻击肿瘤:

  • 哈佛医学学院的研究人员可以通过Crispr来重新设计患有原发性肿瘤的癌细胞,以恢复家庭作为攻击癌细胞并收缩或破坏肿瘤。研究人员报告了脑和乳腺癌小鼠的阳性结果。
  • 匹兹堡大学医学院的科学家正在使用CRISPR来编辑可导致癌症的所谓的“融合基因”。当来自两种不同基因的特征加入以形成可导致或促进癌症的单一异常基因时,产生融合基因。一种这样的融合基因被称为费城染色体,其在两种染色体碎片断开和交易场所时形成,形成有缺陷的基因。该基因与慢性骨髓白血病有关。
  • 几项研究正在探索Crisprprup可以使免疫治疗更有效。例如,医生在纪念Sloan Kettering,使用称为嵌合抗原受体(轿车)的蛋白质在早期试验中产生阳性结果的蛋白质在超级免疫细胞中编辑的T细胞。这些受体允许T细胞更好地识别和攻击某些癌细胞。首次批准汽车T细胞疗法去年治疗血液癌症。

有什么不同?DNA和RNA:

  • DNA是脱氧核糖核酸。它是由脱氧核糖糖制成的。
  • RNA是核糖核酸。它是由糖核糖组成的。
  • DNA是双链并扭曲成经典的双螺旋形状。它有数以百万计的由核苷酸组成的所谓碱基对,这些分子连接着两条链(就像梯子上的梯级)。
  • RNA由单链制成,并且可以仅具有数百或数千个未配对的核糖。
  • DNA携带着生物的遗传密码。
  • RNA执行DNA代码。不同类型的DNA产生蛋白质,并向细胞传递信息和指令。
  • DNA存在于细胞核中。
  • RNA可以在整个细胞中找到。

但是,正如纠正基因突变可能有助于治疗癌症一样,科学家们发现,一些编辑会导致一些细胞的基因组突变,科学家们担心这些突变可能会导致癌症。根据杂志上的一篇文章,癌症的发现,科学家发现了使用CRISPR编辑DNA在DNA链的一部分中,在股线的其他部分中可能导致“倒置,插入和其他基因组损伤”。“在治疗癌症或其他条件下,瘸子的担忧是为了”偏离目标“效应,其中基因被修改,最终可能导致癌症的发展,”马克曼博士说。

除了其作为癌症治疗的潜力外,科学家们表明Crispr可能导致肌营养侧面硬化症(ALS)的治疗,也称为Lou Gehrig病,失明以及其他几种疾病和状况。研究人员还推测,CRISPR可以用来纠正遗传的DNA突变人类胚胎,这一概念引发了关于潜在的滥用和道德操纵人类基因。

尽管CRISPR距离实际应用于任何疾病的治疗还有很长的路要走,但它的发展表明,科学家在理解DNA突变如何导致疾病以及修复这些突变的潜力方面取得了长足的进步。马克曼博士说:“作为一种纠正特定基因错误的策略,植入一个基因是相当有前途的。”“但这项技术如何应用于癌症治疗仍有待确定。”

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